实验药在早期试验中显示出对抗白血病的希望

在本周的一项研究中，科学家们描述了一种新型实验药丸，这种药丸可能能够帮助患有难以治疗的白血病患者。在I期试验中，近一半的患者对称为revumenib的治疗有反应，而大约三分之一的患者经历了癌症的完全缓解。然而，需要更多的研究来证实其有效性.

Revumenib由Syndax公司开发。它旨在通过抑制一种叫做menin的蛋白质来起作用，这种蛋白质似乎在某些形式的白血病中起着重要作用。这些癌症的特征是携带NPM1基因突变或另一个基因的重排，称为KMT2A。这些畸变常见于儿童和成人白血病病例，通常很难治疗。例如，根据科学家引用的研究，KMT2A相关白血病的五年生存率不到25%。

周四，这些研究人员在《自然》杂志上发表了Revumenib的首次人体试验的结果。该试验招募了68名复发或难治性急性白血病患者，这些患者对以前的治疗没有反应。这些患者中大多数患有NPM1 / KMT2A相关癌症。

I期试验旨在测试实验性治疗的安全性和最佳剂量。但为了了解其潜在的疗效，研究小组还研究了NPM1 / KMT2A相关白血病患者(总共60例)的结果。在这些符合条件的患者中，53%对revumenib表现出一定的反应，约30%(18例患者)表现出完全缓解。尽管几乎所有患者都经历了不良反应，包括心律不齐等潜在严重不良反应，但没有人因此而停止治疗。

“对于以前接受过几次治疗的急性白血病患者来说，这是一个非常令人鼓舞的结果，”研究作者，Dana-Farber和波士顿儿童癌症和血液疾病中心总裁Scott Armstrong在Dana-Farber发布的一份声明中说。

I期试验只是临床开发的开始，许多早期显示出令人鼓舞的结果的药物在更大规模的试验中未能兑现这一承诺。即使revumenib确实被证明对这些癌症非常有效，但对某些人来说可能并不持久。在本周发表在《自然》杂志上的第二项研究中，研究人员发现一些患者的癌症适应了治疗并产生了耐药性。

作者说，这些发现既是好消息也是坏消息。这很好，因为它表明这些癌症确实依靠menin来促进它们的生长，同样，能够干扰这些癌症如何使用蛋白质的药物也可以使它们绝育。同时，这也可能意味着需要其他策略来延迟或预防对这些药物的耐药性。这可能包括治疗癌症早期阶段的人，或者将revumenib与从不同角度攻击这些癌症的其他类型的药物配对。

该研究的扩展已经在进行中，预计将在今年晚些时候获得完整的I / II期结果。如果事情继续进展顺利，该公司表示最早可能在2023年底开始申请FDA批准。如果获得批准，revumenib将成为第一个治疗癌症的menin抑制剂。